14 Jun Terapia Génica Luxturna contra la distrofia retiniana
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó en Diciembre 2017 la medicación LUXTURNA (Voretigene), una nueva terapia genética, para tratar a niños y pacientes adultos con un tipo hereditario de pérdida de la visión.
Las distrofias retinianas hereditarias son un grupo de trastornos genéticos de la retina que se asocian con pérdida visual progresiva y que son causadas por mutaciones en cualquiera de más de 220 genes diferentes.
Un gen es una unidad básica de información hereditaria que se transmite de padres a hijos. Cada hijo tiene 2 copias de un mismo gen (Alelos), uno de cada padre.
Luxturna está aprobada para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada (Ambos alelos heredados están afectados) que provoca la pérdida de la visión y que puede causar completa ceguera en ciertos pacientes.
El gen RPE 65 es muy importante para crear una proteína fundamental para el ciclo de transmisión de la luz.
El gen RPE65 proporciona instrucciones para producir una proteína que facilita las reacciones químicas y que es esencial para la visión normal.
La terapia génica es un método para tratar enfermedades de causa genética.
A nivel ocular, el objetivo es introducir un gen “nuevo” o “funcionante” en una célula donde ese gen esta inactivo o defectuoso.
Para saber si la persona es candidata a este tratamiento, se requiere un examen oftalmológico y una prueba genética.
Para solicitar más información, ponte en contacto con nosotros en el 954 23 03 03 o a través de Contacto.
No Comments